对于1型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PN）患者而言，手术切除曾是长期以来的主要治疗方向，却始终深陷难以突破的困局。香港登越药业深耕新特药科普与服务，深知这类肿瘤的棘手之处——它并非孤立生长，反而广泛浸润周围神经、血管及软组织，边界模糊难辨，不仅手术切除难度极大，还极易损伤正常神经组织，引发术后并发症，甚至无法完全切除，导致术后复发率偏高，让无数患者陷入“治无可治”的绝境。
而Gomekli（通用名mirdametinib）的出现，如同一束微光，彻底打破了这场手术困局，无需开刀、无需承受创伤，就能通过精准靶向机制，从根源上“阻断”丛状神经纤维瘤的生长，为无法手术、不耐受手术的患者，开辟了一条全新的治疗路径。很多人好奇，这颗小小的胶囊，究竟是如何实现精准“阻瘤”，破解手术难题的？今天就为大家通俗拆解其核心原理，读懂它的“阻瘤密码”。
要明白Gomekli的“阻断”逻辑，首先要找到丛状神经纤维瘤生长的“根源”。我们知道，NF1是一种罕见遗传性疾病，其核心病因是NF1基因突变，而这种突变会导致体内RAS/MAPK信号通路异常激活——这条通路就像是肿瘤生长的“加速器”，一旦失控，就会持续驱动神经纤维瘤细胞异常增殖、扩散，让肿瘤不断增大，进而浸润周围组织、引发疼痛和容貌改变。
展开剩余61%而Gomekli作为一款高选择性MEK1/2抑制剂，其核心优势就在于“精准打击”，不伤害正常细胞，只针对肿瘤生长的“加速器”发力。它能精准识别并抑制MEK1和MEK2两种激酶的活性，而这两种激酶正是RAS/MAPK信号通路中的关键节点——相当于直接切断了肿瘤生长的“信号传导”，让异常活跃的通路恢复平稳，从而从根源上“阻断”神经纤维瘤细胞的增殖，减缓肿瘤生长速度，甚至让肿瘤体积逐步缩小。
与手术切除的“创伤性清除”不同，Gomekli的“阻断”是温和且精准的，更适合无法手术的患者：无论是2岁及以上的儿童患者，还是身体条件不耐受手术的成人患者，只需口服给药，就能实现长期控瘤。更值得一提的是，其精准的作用机制的也降低了对正常细胞的损伤，副作用多为常见且可监测管理的类型，患者耐受性更好，无需承受手术带来的创伤与术后恢复的痛苦。
临床试验数据更能印证这份“精准阻断”的实力：在Ⅱb期ReNeu临床试验中，Gomekli让41%的成人NF1-PN患者、52%的儿童NF1-PN患者肿瘤体积显著缩小，且多数患者的疗效能长期维持，有效缓解了肿瘤带来的各类不适。这也意味着，越来越多深陷手术困局的患者，无需再被迫接受高风险、高难度的手术，只需通过规范服用Gomekli，就能实现病情控制，逐步回归正常生活。
香港登越药业温馨提示：Gomekli的出现，彻底打破了丛状神经纤维瘤“唯手术可治”的困局，其精准“阻断”肿瘤生长的核心优势，为患者带来了更温和、更安全的治疗选择。需要注意的是，Gomekli为处方药物，其使用需严格遵循专业医师指导，结合患者个体年龄、病情等情况制定个体化治疗方案，切勿自行用药。我们将持续坚守正规经营理念，传递精准合规的医药科普，助力每一位患者都能摆脱手术困局，借助科学的治疗方式，守护自身健康。
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