香港登越药业深耕新特药科普与服务，始终关注1型神经纤维瘤病（NF1）患者群体，深知这类罕见遗传性疾病，不分年龄、不分人群，都会给患者和家庭带来沉重负担——无论是正值成长发育的儿童，还是肩负家庭责任的成人，一旦患上NF1相关丛状神经纤维瘤（PN），不仅要承受肿瘤带来的疼痛、容貌改变等不适，还可能面临手术切除难度大、无药可治的困境。而Gomekli（通用名mirdametinib）的出现，如同一束新曙光，以“儿童成人双适配”的独特优势，成为NF1患者的靶向“抑瘤神器”，覆盖全人群、守护每一份希望。
不同于其他部分NF1治疗药物“单一年龄适配”的局限，Gomekli最突出的亮点，就是同时适配2岁及以上的儿童与成人NF1-PN患者，无需区分年龄限制，只要是无法通过手术完全切除丛状神经纤维瘤的患者，都能在专业医师评估后，获得这份精准治疗的机会。这一优势，彻底打破了“儿童用药难、成人适配局限”的困境，让一个家庭中多名NF1患者，有望通过同一种药物实现病情控制，既便捷又省心，也让更多患者摆脱了“无药可选”的绝望。
展开剩余53%作为一款高选择性MEK1/2抑制剂，Gomekli能成为“抑瘤神器”，核心在于其精准的靶向作用机制。它能精准阻断NF1基因突变引发的异常激活的RAS/MAPK信号通路，抑制MEK1/2激酶活性，从根源上“锁住”肿瘤生长，无需开刀，仅需口服给药，就能实现肿瘤体积缩小、缓解不适症状的效果，温和且高效。
临床试验数据更能印证其实力：儿童NF1-PN患者接受Gomekli治疗后，52%的患儿肿瘤体积显著缩小，中位最佳肿瘤体积变化达-42%；成人患者的客观缓解率也达41%，且88%的成人、90%的儿童确诊缓解患者，疗效持续时间至少为12个月，长期控瘤效果稳定。同时，为适配不同人群的用药需求，Gomekli还设有胶囊和口服混悬液片剂两种剂型，低龄儿童可将混悬液片剂分散在水中服用，彻底解决了儿童吞咽胶囊的难题，进一步提升了用药便捷性和依从性。
在耐受性方面，Gomekli也表现优异，儿童和成人患者的常见副作用多为皮疹、腹泻、肌肉关节疼痛等，多为轻度至中度，可通过规范监测和对症处理缓解，不会过度影响患者的正常生活和成长发育。
香港登越药业温馨提示：Gomekli作为儿童成人双适配的NF1靶向治疗药物，虽为“抑瘤神器”，但属于处方药物，其使用需严格遵循专业医师指导，结合患者个体年龄、体重、病情等情况制定个体化治疗方案，切勿自行用药。我们始终坚守正规经营理念，传递精准合规的医药科普信息，助力每一位儿童、每一位成人NF1患者，都能借助Gomekli这束新曙光，摆脱肿瘤困扰，拥抱健康生活。
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